2020年诺贝尔化学奖揭晓，两位女科学家赢了，不

北京时间10月7日下午5：45左右，2020诺贝尔化学奖评选结果揭晓——马克斯·普朗克感染生物学研究所主任伊曼纽尔·夏彭蒂耶 （Emmanuelle Charpentier）和加州大学伯克利分校的生物化学家詹妮弗·杜德纳 （Jennifer Doudna）因在基因编辑研究领域做出的卓越贡献而被授予2020年诺贝尔化学奖，这两位女化学家巧用CRISPR/Cas魔剪，以极高的精度地编辑了动物、植物和微生物的DNA。

基因编辑是什么？

科学家认为它就像我们在电脑文档中使用查找和替换工具来改正文档中的拼写错误一样，不同之处在于，基因编辑是对DNA序列进行编辑而不是针对文字（DNA序列是一组生物代码用以指导生物有机体进行相应的生命活动）。通过对基因进行编辑，研究人员可以破坏靶基因的功能，纠正有害基因突变，改变植物和动物（包括人类）的特定基因的活性。

基因编辑的意义

外界对基因编辑的诸多关注都是因为它有可能治疗或预防人类疾病。成千上万的遗传性疾病可以代代相传，其中许多类型都是非常严重的。这些遗传性疾病并不罕见：25个孩子中有一个生来就患有遗传性疾病，其中最常见的是囊性纤维化、镰状细胞贫血和肌营养不良。基因编辑有望通过重写病人细胞中致病的DNA来治疗这些疾病。

但它不仅仅可以修复错误的基因，还可以被用于改变人类的免疫细胞以抵抗癌症或者抵抗HIV感染；它也可以用来修复人类胚胎中的缺陷基因，防止婴儿继承严重疾病。然而，基因编辑的应用仍存在争议，因为基因的变化会影响精子或卵子，这意味着基因编辑造成的任何副作用都会传给后代。

它还有什么优点呢？

由于许多原因，在农业相关的生产领域基因编辑的应用迅猛增加。使用基因编辑比传统的基因改造更快、更便宜、更精准，也有利于生产者在不增加其他生物基因的情况下改善作物性状，这些便捷促进某些地区引发了转基因作物的种植高潮。

通过基因编辑，研究人员已经研制出无籽西红柿、不含谷蛋白的小麦（某些人生来对谷蛋白过敏）以及放久不会变成棕色的蘑菇。某些医学领域也抓住了它的潜力。从事下一代抗生素生产的公司已经开发出了专门针对细菌而对机体无害的病毒，该病毒可以主动发现并攻击危险细菌。

与此同时，研究人员正在利用基因编辑技术保证猪器官能够安全地移植到人类身上。基因编辑也改变了基础研究，它使科学家能够精确地研究特定基因是如何发挥功能的。

基因编辑如何工作？

编辑基因的方法有很多种，但是其中最为突出的是近年来用作分子工具、被称为CRISPR-Cas9的方法。

该方法的原理是：首先使用一个向导分子（CRISPR点）在一个生物体的遗传密码中找到一个特定的区域，例如突变基因，然后再用酶（Cas9）切除它。这样做对关闭有害基因很有用，因为当细胞试图修复损伤时，它通常会造成更多的损伤，从而更有效地破坏该突变基因。此外，还能对其他类型的基因进行修护。

例如，修补有缺陷的基因，科学家可以切除突变的DNA、并用CRISPR-Cas9分子携带健康的DNA链来取代它。这其中的Cas9可以由不同的酶来替代，如CPF1，这样可能使编辑DNA更有效。

基因又是什么？

基因是机体用来制造组织和器官所需的结构蛋白和酶的生物模板。它们由链状的遗传密码组成，用字母G、C、T和A表示。人类有大约2万个基因被组装在23对染色体中，这些染色体高度压缩在细胞的细胞核中。人类的基因中大约有1.5%序列是编码的基因，另外10%的序列是基因的调控区，该区域确保基因在正确的时间和地点打开和关闭。

G、C、T和A是什么？

遗传密码中的字母G、C、T和A分别指鸟嘌呤、胞嘧啶、胸腺嘧啶和腺嘌呤。在DNA中，这些分子成对出现：G与C配对，A与T配对。这些成对的“碱基”构成我们熟悉的DNA双螺旋结构。一个基因由很多成对的碱基组成。

在囊性纤维化中，被损伤的基因大约包含30万个碱基对，而造成肌营养不良症的基因大约涉及250万个碱基对。我们每个人都从父母那里继承的基因大约发生了60个新的突变，其中大部分突变来自于父亲。

怎样才能到达靶细胞呢？

这是一个非常大的挑战。大多数药物都是小分子，他们可以通过血液输送到器官和组织。相比之下，用于基因编辑的分子是巨大的，进入细胞非常困难。

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